换一批我国儿童罕见病治疗专用药及其医疗保障现状分析
Analysis of the Current Situation of Orphan Drugs for the Treatment of Rare Diseases in Children and Their Coverage Level of National Basic Medical Insurance in China
摘要目的 建立儿童罕见病目录,分析我国儿童罕见病治疗药品的现状及其医疗保障水平,提升我国儿童罕见病用药可及性的保障能力.方法 基于我国发布的两批罕见病目录,通过欧盟Orphanet数据库、美国食品药品管理局(FDA)孤儿药数据库及《儿童罕见病诊疗规范》筛选儿童罕见病;构建儿童罕见病治疗专用药药品目录,结合药智网药品中标价格数据及2024 年国家基本医保目录,采用描述性统计方法分析药品类型、价格及医保覆盖情况,以及药品的年治疗费用.结果 我国罕见病目录中共纳入儿童罕见病151 种(占比72.95%),涉及 13 种疾病系统.治疗儿童罕见病的专用药品共94 种(以药品通用名计算).43 种药品在国外已上市而在我国尚未上市.价格分析显示,药品单元包装平均价格为6 113.53元,国家基本医保目录药品总体覆盖率为68.83%,但药品单价超7 000元的医保覆盖率仅为7.69%.治疗黏多糖贮积症的拉罗尼酶的年治疗费用高达454 万元.结论 我国儿童罕见病治疗药品存在目录缺失、高价药品保障不足及自主创新薄弱等问题.建议建立儿童罕见病治疗药品目录,加速国外药品引进与国内创新药研发,完善医保儿童罕见病用药的覆盖与支付政策,以全面促进儿童罕见病用药可及性的提升.
更多相关知识
关键词
儿童罕见病罕见病药品目录药品ATC分类药品价格水平国家基本医疗保险药品覆盖率Rare diseases in childrenList of orphan drugsATC classification of drugsDrug price levelDrug coverage rate of national basic medical insurance
栏目名称
DOI
10.3870/j.issn.1004-0781.2025.12.013
发布时间
2025-12-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
- 浏览11
- 被引0
- 下载14
相似文献
- 中文期刊
- 外文期刊
- 学位论文
- 会议论文
