换一批
换一批单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血
Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation for beta-thalassemia major in children
摘要目的 目前仅有30%左右的重型β-地中海贫血患者能找到HLA全相合的同胞供者,使造血干细胞移植治疗该病受到限制.该研究通过探讨单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血的疗效,希望能够拓展供者源.方法 采用单倍体脐血或骨髓对10例重型β-地中海贫血患儿进行11例次移植.使用以羟基脲、氟达拉滨、白消安、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白为基础的预处理方案.结果 6例患者获长期稳定植入并脱离红细胞输注;2例短暂植入后排斥,其中1例恢复地中海贫血状态,另1例在移植早期死亡;1例行2次移植均未植入并出现移植后再障;1例未植入,出现再障,1年后恢复地中海贫血状态.8例植入者均发生急性移植物抗宿主病,仅1例发展为皮肤局限性慢性移植物抗宿主病.随访57.1(2.5～85.1)月,总体生存率90%,无病生存率为60%.结论 单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型β-地中海贫血能长期重建造血,在无HLA相合同胞供体时,可以作为造血干细胞移植治疗的一种选择.
更多相关知识
主题词
地中海贫血(Thalassemia)造血干细胞移植(Hematopoietic Stem Cell Transplantation)儿童(Child)移植(Transplantation)同胞(Siblings)
分类号
R566.6+1
栏目名称
论著·临床研究
发布时间
2009-08-13
- 浏览343
- 被引7
- 下载0
相似文献
- 中文期刊
- 外文期刊
- 学位论文
- 会议论文
