摘要目的 比较长效聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)和短效重组人生长激素(rhGH)治疗对生长激素缺乏症(GHD)患儿的有效性和安全性.方法 50例GHD患儿中20例给予0.2 mg/(kg·周)PEG-rhGH治疗(长效组);30例给予0.03 mg/(kg·d)短效rhGH治疗(短效组),疗程为56周.分别在治疗前、治疗后16、28、56周评价两组患儿的身高、年生长速率、身高标准差积分(HTSDS)、骨龄(BA)、血清胰岛素样生长因子1(IGF-1)及甲状腺功能、空腹血糖、空腹胰岛素、糖化血红蛋白、血脂和胰岛素抵抗(IR).结果 长效组和短效组的生长速度在治疗28周时较治疗前均显著提高(P＜0.05)[长效组:(3.67±0.81)cm/年至(14.05±2.30)cm/年,短效组(3.39±1.36)cm/年至(13.63±2.32)cm/年)],长效组较短效组提高更明显(t = 2.114,P＜0.05);治疗至56周长效组和短效组的生长速度分别为(10.98±1.01)cm/年和(10.77±1.48)cm/年,两组比较差异无统计学意义(P＞0.05).治疗第16周起两组患儿的HTSDS较治疗前出现显著改善(P＜0.05),逐渐接近正常水平.从治疗第4周开始长效组HTSDS改善明显优于短效组(P＜0.05),在观察过程中一直持续存在.两组患儿在治疗后IGF-1 SDS逐渐提升,至治疗16周开始较基线水平有显著提高(P＜0.05).疗程至28周开始长效组IGF-1 SDS较短效组在正常范围内显著升高,差异有统计学意义(P＜0.05).两组患儿在56周的治疗中均未见严重不良反应.结论 PEG-rhGH对儿童GHD治疗有效,效果优于短效rhGH,未见严重不良反应.