摘要背景与目的 在随机双盲的3期临床研究KEYNOTE-407中,与安慰剂联合化疗相比,帕博利珠单抗联合化疗显著改善了初治转移性鳞状非小细胞肺癌(non-small cell lung cancer,NSCLC)患者的生存结局.本研究报道了纳入KEYNOTE-407全球研究和中国扩展研究的中国患者的临床结局.方法 将KEYNOTE-407全球研究(NCT02775435)和中国扩展研究(NCT03875092)中招募的中国患者,按1:1比例随机分配,给予35个周期的帕博利珠单抗或安慰剂联合4个周期的卡铂和紫杉醇或白蛋白-紫杉醇治疗.双重主要终点是由盲态独立中心根据实体瘤疗效评价标准(1.1版)评估的总生存期(overall survival,OS)和无进展生存期(progression-free survival,PFS).结果 共125例患者接受了随机分组(帕博利珠单抗+化疗,n=65;安慰剂+化疗,n=60).截至2020年9月30日,研究中位随访时间(范围)为28.1(25.1-40.9)个月.帕博利珠单抗+化疗较安慰剂+化疗显著改善了患者的OS[风险比(hazard ratio,HR)=0.44,95％可信区间(confidence interval,CI):0.28-0.70]和PFS(HR=0.35,95％CI:0.24-0.52).接受帕博利珠单抗+化疗或安慰剂+化疗患者的2年OS率分别为56.9％和31.7％,2年PFS率分别为24.2％和3.3％,两组治疗相关的3级-5级不良事件发生率分别为81.5％和81.7％.与基线相比,帕博利珠单抗+化疗改善了患者第18周的总体健康状况/生活质量评分(最小二方差均值差异=7.6,95％CI:1.5-13.7),并延长了咳嗽、胸痛或呼吸困难等症状恶化的时间(HR=0.50,95％CI:0.28-0.89).结论 与安慰剂+化疗相比,帕博利珠单抗+化疗延长了中国转移性鳞状NSCLC患者的生存期,且毒性可控,并维持甚至改善了健康相关生存质量.上述研究结果支持帕博利珠单抗+化疗作为该人群的一线治疗方案.