换一批以生存时间为疗效指标的临床试验转组研究中RPSFT法与BW法进行处理效应估计的性能比较
Assessing RPSFT and BW when dealing with treatment switching in clinical trials with survival endpoints
摘要目的:本文介绍等级结构保留失效时间模型(rank preserving structural failure time models,RPSFT)和BW法(the method of Branson and Whitehead)在临床试验转组研究中的应用,并对两种方法进行比较.方法:以部分对照组受试者在试验中途转至试验组为例,采用计算机模拟试验,查看不同截尾率、转组率水平下,RPSFT法和BW法估计试验药疗效的效果.以及探讨与传统的ITT法相比,RPSFT法和BW法的检验效能和Ⅰ类错误控制情况.结果:RPSFT法和BW法估计试验药疗效的准确性高,与传统的分析方法比较,引入的偏倚小.随着转组率和截尾率增大,RPSFT法与BW法的偏倚逐渐增大,估计的试验药疗效低于真实疗效,但RPSFT法的偏倚比BW法小.两种方法估计的均方误差(MSE)十分接近.当截尾率较大(40％)时,RPS-FT法的MSE比BW小.随着转组率增大,两种方法的Ⅰ类错误不断升高,普遍高于0.05.与ITT法相比,RPSFT法与BW法的检验效能受转组率的影响小,下降趋势缓慢.结论:在估计试验药疗效的临床试验中,若存在对照组受试者转组到试验组的情况,统计分析以ITT法分析为主,RPSFT法和BW法作为辅助分析方法.RPSFT法和BW法相比,当截尾率和转组率均较高时,参数估计优先考虑选择使用RPSFT法.
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关键词
转组等级结构保留失效时间模型加速失效时间模型迭代参数估计算法treatment switching rank preserving structural failure time modelaccelerated failure time modeliterative parameter estimation algorithm
分类号
R969（药理学）
栏目名称
发布时间
2015-01-22（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家自然科学基金（81273184）
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