正态资料下采用α调整作为国际多中心临床试验目标区有效性研究的桥接方法

Bridging method of adjusted significance levels α'in the target region concerning superiority design for normal data distribution in MRCT

导出 LinkOut 学术成果认领

摘要目的:探讨新药在国际多中心临床试验(MRCT)中,以正态资料为主要疗效终点、目标区采用调整后的检验水准α作为决策依据方法的可行性和α的合理取值,确定目标区样本量的比例,为MRCT在目标区通过审批提供参考.方法:利用Monte Cado法模拟优效性设计和目标区不同规模MRCT的数据模型,在检验水准α=0.05水平上显示试验组优于对照组的前提下,目标区采用调整后检验水准α作为决策依据的条件Ⅰ型错误率(CFPR)、条件检验效能(CP)随目标区样本量占MRCT样本量占比K的变化情况.结果:目标区CFPR和CP随着α的增加而增加,K值越大,相应的目标区CFPR也越高.当K＜30％和α'＜0.5时,基本可以控制目标区CFPR不超过0.5;当K≤15％和α'=0.5时,即使f=1.0,CP依然很低不足0.76;当K=20％,如果f＞0.8,则目标区CP可超过0.70;当K=25％,如果f＞0.8,目标区CP可超过0.75;当K=30％,只要f=0.7,目标区CP就能维持在0.80以上;当K=50％时,f即使只有0.5,目标区CP依然可以达到0.80以上.结论:本研究提出的方法容易理解,便于操作,尤其对于f≥0.7的情形有较好表现.