换一批基于主层策略的贝叶斯混合模型在临床试验中的应用
Application of the Bayesian mixture model based on a principal stra-tum strategy in clinical trials
摘要目的:评价基于主层策略的贝叶斯混合模型在临床试验出现不依从伴发事件时进行主层因果效应(CACE)的应用效果.方法:以某新药治疗原发性2型糖尿病临床试验为例(非劣效界值-0.4),主分析采用在单调性假设下的贝叶斯混合模型,在依从层中对糖化血红蛋白变化值的组间差异进行平均因果效应估计,并进行非劣效性检验.敏感性分析包括弱化单调性假设的贝叶斯混合模型及引入符合方案集(per-protocol set,PPS)分析进行对比.结果:主分析中依从层的糖化血红蛋白主层因果效应估计的后验均值为0.081％,单侧97.5％可信区间下限为-0.124％,高于非劣效界值,支持新药在依从人群中疗效非劣效(P(H1|Data)=1).敏感性分析显示,逐步弱化单调性假设时,主层因果效应依旧保持稳定,表明研究结论在该假设下具有一定稳健性;PPS分析结果(估计值0.136,单侧97.5％可信区间下限-0.069)与主层策略下的结论一致,进一步验证了其稳健性.结论:在存在不依从伴发事件的临床试验中,基于主层策略的贝叶斯混合模型可有效校正依从性偏倚,提供保守且稳健的主层因果效应估计,为复杂依从情境下的疗效评估提供方法学支持.
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关键词
贝叶斯统计混合模型主层策略非劣效试验非依从性Bayesian statisticsmixture modelsprincipal stratum strategynon-inferiority trialsnoncompliance
分类号
R311（医用一般科学）
栏目名称
DOI
10.12092/j.issn.1009-2501.2025.07.009
发布时间
2025-07-23（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
国家级大学生创新创业训练计划项目（202310312020Z）
江苏省高等学校大学生创新训练计划项目（202410312175Y）
:江苏高校优势学科建设工程资助项目
:江苏省品牌专业建设工程资助项目
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