摘要目的 回顾性研究哌柏西利治疗激素受体阳性人类表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)晚期乳腺癌(BC)的疗效和安全性.方法 将本院收治的135例HR+/HER2-晚期乳腺癌女性患者资料按照用药差异分为试验组(n=67)和对照组(n=68).2组患者均接受常规内分泌治疗(氟维司群250 mg,qm),对照组在常规治疗的基础上口服来曲唑2.5 mg,qd;试验组在对照组的用药基础上增加哌柏西利125 mg,qd,口服.2组患者均以4周为1个疗程(哌柏西利治疗21 d后停药7 d;来曲唑持续治疗28 d),治疗6个疗程.比较2组患者的疗效、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS);以Cox比例风险模型计算风险比,评估相关因素对患者生存期的影响;分析2组患者的药物不良反应发生情况.结果 治疗后,对照组和试验组病情稳定患者分别为40例(58.82％)和54例(80.60％),疾病进展患者分别为28例(41.18％)和10例(14.93％),部分缓解患者分别为0例和3例(4.48％).对照组和试验组的客观缓解率(ORR)分别为4.48％和0,临床受益率(CBR)分别为58.82％和85.08％,2组患者的CBR比较,差异有统计学意义(P<0.05).根据截至2021年12月的随访数据分析,对照组和试验组的PFS中位数分别为11.00月(95％CI 8.40～13.61)和19.00月(95％CI 16.36～22.64);对照组和试验组的OS中位数分别为17.00月(95％CI 13.22～20.78)和25.00月(95％CI 22.18～27.81),2组患者PFS和OS比较,差异均有统计学意义(均P<0.05).Cox分析显示,影响哌柏西利疗效的关键因素是患者的年龄,美国东部肿瘤协作组(ECOG)评分、肿瘤分级和复发情况.对照组和试验组的药物不良反应发生率分别为10.29％和20.90％,差异无统计学意义(P>0.05).结论 哌柏西利联合来曲唑是HR+/HER2-晚期乳腺癌内分泌治疗有效、安全、耐受性好的治疗方案,治疗可以显著提升患者的PFS和OS.