国内外上市核酸药物的临床应用与评价
Clinical application and evaluation of marketed nucleic acid drugs at home and abroad
摘要随着分子生物学技术的发展,核酸药物逐渐成为一种新兴的具有靶向性的治疗手段.当前国内外上市品种较多的核酸药物类型为反义寡核苷酸和小干扰核糖核酸,适应证主要为杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和急性肝性卟啉症等罕见病.2019年新型冠状病毒肺炎爆发以来,信使核糖核酸药物的研发飞速进展,产生了新的突破.本文结合核酸药物的背景与发展历程,对上述3类核酸药物的临床应用与评价进行综述,为合理使用核酸药物提供参考.
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