摘要2023年8月18日美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准再生元公司的帕泽利单抗(商品名:Veopoz?)用于治疗1岁及以上儿童和成人患者的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病(CHAPLE).帕泽利单抗是一种重组单克隆抗体(免疫球蛋白G4型),通过结合末端补体蛋白C5,阻断C5裂解为C5a(过敏毒素)和C5b,阻止膜攻击复合物的形成,从而抑制末端补体活化.本文从帕泽利单抗的药理研究、药代动力学、临床研究、安全性等方面进行综述,以介绍该药的研究现状和已有成果.
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