摘要目的 探讨硫辛酸药物补充治疗策略在缺血性心衰患者中的安全性和有效性.方法 本研究采用随机、双盲、安慰剂对照的研究设计(ClinicalTrial.gov注册号NCT03491969).2019 年 1 月至 2023 年 1 月在中国 4 家医疗中心入组 300 例缺血性心衰患者,以 1∶1 的比例随机分配至硫辛酸补充治疗组和安慰剂对照组(给药剂量为 600 mg/d).主要终点是全因死亡或因心衰再住院的复合终点.次要终点是非致死性心肌梗死、非致死性脑卒中,以及随机化后 24 个月相较于基线的左心室射血分数和 6 分钟步行距离的变化值.结果 共 277 例患者纳入主要分析(硫辛酸组 138 例、安慰剂组 139 例).硫辛酸组和安慰剂组分别有 32 例(23.2%)和 40 例(28.8%)患者发生主要终点事件.与安慰剂组相比,硫辛酸组缺血性心衰患者发生全因死亡或因心衰再住院复合事件的风险有降低趋势(HR=0.753,95%CI 0.473～1.198,P=0.231;图 1A～1C),绝对风险降低值为 5.6%,相对风险降低值为 19.4%.使用硫辛酸预防 1 例不良事件的需治疗人数(number needed to treat,NNT)为 18 例.次要终点的分析中,硫辛酸组和安慰剂组分别有 35 例(25.4%)和 47 例(33.8%)患者发生主要不良心血管事件(major adverse cardiovascular events,MACE)的复合终点,包括心衰再住院、全因死亡事件、非致死性心肌梗死、非致死性脑卒中(HR=0.685,95%CI 0.442～1.062,P=0.091;图 1D).相比于安慰剂组,硫辛酸组患者的左心室射血分数显著改善(β=3.20,95%CI 1.14～5.23,P=0.002),6 分钟步行距离明显延长(β=31.7,95%CI 8.3～54.7,P=0.008).在安全性分析中,硫辛酸药物的使用并没有增加不良事件的发生风险.结论 硫辛酸药物补充治疗策略在改善缺血性心衰患者的预后中有潜在应用价值,能够显著改善缺血性心衰患者的左心室射血分数和6分钟步行距离.