摘要目的:探讨miR-7抑制剂治疗MRL/lpr小鼠的疗效.方法:选取30只MRL/lpr小鼠,随机分为miR-7抑制剂(miR-7 antagomir)组、环磷酰胺(CTX)组和生理盐水(Saline)对照组,10只/组.MRL/lpr小鼠13周时开始治疗,以上药物分别连续给药5周.每周观察各组小鼠一般状况并称重,留取血清和尿液标本.ELISA检测13～17周三组小鼠血清ANA、抗ds-DNA抗体、C3水平,并检测上述各周三组小鼠尿蛋白水平.流式细胞术检测三组小鼠Tfh细胞比例变化.RT-PCR检测三组小鼠脾脏和淋巴结miR-7和PTEN mRNA表达水平.HE、PAS、PASM染色观察光镜下三组小鼠的肾脏病理情况.结果:治疗5周后,形态学方面:与Saline组相比,miR-7 antagomir组和CTX组小鼠一般状况良好,体质量随周龄增加而增加.血清学方面:miR-7 antagomir组和CTX组血清ANA和抗ds-DNA抗体较Saline组明显下降,补体C3水平明显上升,但两治疗组间上述指标差异均无统计学意义.细胞学方面:miR-7 antagomir组小鼠脾脏Tfh细胞比例明显低于Saline组.与Saline组比较,miR-7 an-tagomir组小鼠脾B细胞miR-7表达水平降低,PTEN mRNA表达水平升高.此外,miR-7 antagomir组和CTX组小鼠光镜下肾脏病理改变均较Saline组有所好转,但该两组间肾脏病理改变无明显差异.结论:miR-7可作为系统性红斑狼疮的潜在治疗靶点,miR-7 antagomir能够显示出与经典免疫抑制剂CTX相近的治疗效果,有效地改善了MRL/lpr小鼠的狼疮样疾病表现,延缓了病情进展.