摘要背景与目的:肝内胆管癌(ICC)是一种高度恶性的肝脏肿瘤,发病率在全球范围内呈上升趋势,尤其在亚洲地区增长显著.尽管根治性手术切除是目前唯一可能实现治愈的治疗手段,但ICC的高复发率和术后总生存(OS)率低仍是临床治疗中的主要挑战.术后辅助治疗(AT)和新辅助治疗(NAT)作为降低术后复发风险、延长患者OS的重要手段,已在多项研究中显示出一定的疗效.然而,NAT和AT联合应用在ICC治疗中的具体疗效和安全性仍需进一步验证.本研究通过多中心回顾性分析,评估NAT联合AT在改善ICC患者疗效方面的价值,为优化治疗策略提供科学依据.方法:回顾性收集2011年12月—2017年12月全国13家医疗单位576例接受根治性切除且术后病理证实为ICC患者的临床病理学资料.根据治疗方式不同,将患者分为NAT+AT组、AT组和非NAT/AT组.对三组患者进行两两1∶1倾向评分匹配(PSM),平衡患者基线资料,使用Kaplan-Meier方法分析OS和无病生存期(DFS),并根据第8版美国癌症联合委员会(AJCC)TNM分期系统进行亚组分析.结果:研究最终共纳入395例ICC患者,其中NAT+AT组42例(10.6%),AT组62例(15.7%),非NAT/AT组291例(73.7%).PSM前,组间CA19-9、肝功能Child-Pugh分级、术中出血量、手术切缘、分化程度、血管侵犯、ECOG评分、淋巴结清扫比例差异有统计学意义(均P<0.05),PSM后,组间所有基线资料差异均无统计学意义(均P>0.05).PSM后的分析结果显示,NAT+AT组的中位OS和DFS明显优于AT组与非NAT/AT组(均P<0.05),而AT组和非NAT/AT组的OS和DFS差异均无统计学意义(均P>0.05).亚组分析结果显示,TNM Ⅰ期患者中,NAT+AT组的DFS明显优于非NAT/AT组(P<0.05),但两组OS差异无统计学意义(P>0.05);TNM Ⅱ期和Ⅲ期患者中,NAT+AT组和AT组的OS和DFS均明显优于非NAT/AT组(均P<0.05),且NAT+AT组的DFS在TNM Ⅲ期患者中明显优于AT组(P<0.05).结论:NAT联合AT能为局部晚期ICC患者提供更佳的生存和获益,但早期ICC患者治疗获益有限.然而,本研究的回顾性设计和样本量限制可能影响结果的稳定性,未来仍需通过大样本、多中心、前瞻性研究进一步验证.