摘要目的：评价他克莫司（FK506）与环磷酰胺（CTX）治疗难治性肾病综合征（RNS）的有效性和安全性。方法计算机检索 PubMed、CNKI、CBM、万方、维普等全文数据库，筛选 FK506与 CTX 治疗 RNS 的随机对照试验，采用 Stata 12.0软件进行统计分析。结果最终纳入5篇文献，共包括308例 RNS 患者，其中试验组155例，对照组153例。Meta 分析结果显示，治疗后两组完全缓解率〔 RR ＝1.619，95% CI（1.158，2.363），Z ＝2.82，P ＝0.005〕、部分缓解率〔RR ＝1.272，95% CI（1.024，1.579），Z ＝2.17，P ＝0.030〕间差异均有统计学意义，总缓解率〔RR ＝0.994，95% CI（0.826，1.195），Z ＝0.07，P ＝0.945〕、不良反应发生率〔RR ＝0.763，95% CI（0.577，1.088），Z ＝1.91，P ＝0.056〕间差异均无统计学意义。3篇文献报道了治疗6个月后完全缓解率、部分缓解率、总缓解率及不良反应发生率，Meta 分析结果显示，两组完全缓解率〔RR ＝1.620，95% CI（0.898，2.923），Z ＝1.60，P ＝0.109〕、部分缓解率〔RR ＝1.051，95% CI（0.649，1.702），Z ＝0.15，P ＝0.878〕、不良反应发生率〔RR ＝0.712，95% CI（0.424，1.194），Z ＝1.71，P ＝0.087〕间差异均无统计学意义；总缓解率〔 RR ＝1.012，95% CI（0.809，1.265），Z ＝2.18，P ＝0.030〕间差异有统计学意义。结论与经典治疗药物 CTX 比较，FK506能提高 RNS 患者的完全缓解率和部分缓解率，治疗6个月时，患者总缓解率明显提高，FK506治疗 RNS 的有效性较 CTX 高，两者安全性相似。