摘要背景 中高危骨髓增生异常综合征(MDS)和老年急性髓系白血病(AML)预后差,不能耐受高强度的传统化疗,去甲基化药物地西他滨成为新的治疗选择.目的 观察地西他滨单药治疗中高危MDS和老年AML的临床疗效及不良反应.方法 选取2016年4月—2019年7月北京积水潭医院血液科收治并应用地西他滨单药治疗的中高危MDS和老年AML患者20例为研究对象,均应用地西他滨单药20 mg·(m2)-1·d-1×5 d治疗.从地西他滨第1疗程开始随访,每28 d随访1次,随访内容包括血常规检查、骨髓穿刺,随访终点事件为死亡,随访截止时间为2019-10-13.结果 20例患者中完全缓解(CR)6例、部分缓解(PR)10例、病情稳定(SD)1例、病情进展(PD)1例、死亡2例,疾病控制率85.0％(17/20),总有效率80.0％(16/20).18例老年患者中CR 6例、PR 8例、SD 1例、疾病控制率83.3％(15/18),总有效率77.8％(14/18).其中70岁以上老年患者为6例,5例达到CR,1例SD.不同诊断、性别、美国东部肿瘤协作组体力状态(ECOG)评分、白细胞计数、是否高危、是否合并基础疾病患者CR率比较,差异无统计学意义(P>0.05);是否接受≥3个疗程治疗患者CR率比较,差异有统计学意义(P<0.05).20例患者总生存时间2～27个月.1年总生存率为30.0％(6/20)、2年生存率为20.0％(4/20).中位无进展生存期为(14.1±3.4)个月.中位生存时间为(17.4±2.5)个月.15例患者出现Ⅲ～Ⅳ度骨髓抑制,15例出现肺部感染,2例出现血流感染.结论 地西他滨单药治疗中高危MDS和老年AML疾病控制率高,不良反应主要为骨髓抑制和感染.