摘要背景 脑梗死是由各种原因引起的局部脑组织区域供血障碍,通脑饮为江苏省中医院治疗脑梗死的协定方,但具体作用机制尚不清楚.目的 本研究旨在通过网络药理学和临床试验,解释通脑饮治疗脑梗死的机制.方法 选取 2019 年 1 月—2020 年 6 月江苏省中医院收治的 199 例脑梗死患者.根据随机数字表法,将患者分为对照组(97 例)和试验组(102 例).两组均接受稳定型脑梗死的标准化治疗,试验组加用通脑饮治疗.治疗前和治疗 2 周时,两组均采用美国国立卫生研究院卒中量表(NIHSS)评估卒中引起的功能损害程度,采用改良Rankin量表(mRS)评估神经功能的恢复情况.从TCMSP和文献中筛选通脑饮的化学成分,选择生物利用度(OB)≥30%和药物相似性(DL)≥0.18要求的成分寻找该处方的有效成分.利用OMIM和GeneCards数据库分析通脑饮治疗脑梗死的分子靶点.在筛选出共同靶点后,用Cytoscape软件、String数据库分别绘制化合物和靶蛋白的网络图、构建蛋白相互作用(PPI)网络和基因本体论(GO)功能及京都基因和基因组百科全书(KEGG)信号通路富集分析.最后,进行分子对接实验,确定通脑饮治疗脑梗死的主要活性成分.结果 治疗后,试验组NIHSS、mRS评分均低于对照组(P<0.05).最终得到通脑饮活性成分 60 个,潜在靶点 147 个,疾病相关靶点 5 167 个,药物与疾病的交集靶点 121 个.KEGG信号通路富集分析获得前列腺癌症、神经活性配体-受体相互作用、白介素(IL)-17 信号通路、催乳素信号通路、PI3K-Akt信号通路、钙信号通路等.分子对接显示,通脑饮治疗脑卒中的主要活性成分β谷甾醇、山柰酚和胡萝卜素与核心蛋白雄激素受体(AR)有较好的结合性.结论 通脑饮可能通过激活AR来治疗脑梗死.IL-17 信号通路、PI3K-Akt信号通路和催乳素信号通路也是潜在的机制.