摘要背景 目前儿童难治性癫痫(RE)仍是癫痫的治疗难点,国内吡仑帕奈(PER)治疗儿童RE尚属新药,缺少PER对儿童RE添加治疗的建议,且国内报道中使用PER治疗的RE患儿样本量较少.因此PER对于儿童RE,尤其低年龄RE患儿的疗效仍需大样本、进一步研究.目的 探究PER添加治疗儿童RE的疗效、可能的适应证、不良反应及耐受性.方法 对2022年1月—2023年1月在青岛大学附属妇女儿童医院诊治的0～18岁RE患儿进行自身对照、回顾性分析,对比PER添加治疗前后不同观察时点的癫痫发作频率的变化,评估PER的治疗效果,记录药物不良反应及药物保留率,并分析PER有效组与无效组的临床特征.结果 共纳入192例研究对象,PER添加治疗后,第12、24、36周的有效率分别为56.3％(108/192)、62.1％(113/182)、69.7％(122/175),无发作率分别为19.3％(37/192)、21.4％(39/182)、24.6％(43/175).不良反应发生率为16.1％(31/192),主要为头晕、暴躁易怒、无力嗜睡等,末次随访药物保留率为91.1％(175/192).PER添加治疗的RE患儿连续用药12周时,治疗总有效与无效/恶化患儿起病年龄、抗癫痫治疗病程、起源类型、发作形式、添加PER前发作频率、联合其他抗癫痫发作药物(ASMs)数量、生酮饮食/外科治疗情况,差异有统计学意义(P<0.05).此外,178例患儿进行了脑电图检查,167例患儿进行了头颅磁共振检查;治疗总有效与无效/恶化患儿脑电图检查结果、头颅磁共振检查结果比较,差异有统计学意义(P<0.05).脑电图检查结果中以脑前部(前、中、颞前、中部)放电总有效占比较高;头颅影像学检查结果中以正常者总有效占比较高,其次为以脑白质损伤为主的患儿.结论 PER添加治疗儿童RE整体有效率及保留率较高,不良反应轻微,药物耐受情况好.对于起病年龄晚、发作形式为运动性发作、局灶性起源、抗癫痫治疗病程短、联合用药数量及发作频率少的RE患儿更为有效.脑电图中以脑前部(前、中、颞前、颞中部)放电、头颅磁共振结果正常者总有效占比较高.