摘要背景 POEMS综合征是一种危及生命的浆细胞肿瘤,以周围神经病变、脏器肿大、内分泌障碍、M蛋白病变为主要临床表现.该综合征发病率低,且预后不良.尽管对POEMS综合征的认识逐渐增加,但其确切发病机制尚不完全清晰,也无标准治疗方案.全身性系统性治疗包括自体干细胞移植(ASCT)前的短程诱导治疗和ASCT治疗,已被作为潜在的有效治疗手段.这些治疗方法旨在控制病情进展,改善症状,并提高患者生存率.目的 评价诱导治疗方案马法兰联合地塞米松(MD)方案、免疫调节剂(沙利度胺或来那度胺)联合地塞米松(TD或RD方案),以及ASCT用于POEMS综合征的疗效和安全性.方法 计算机检索PubMed、Embase、Cochrane Library,检索时限自建库至 2024 年 5 月,同时配合其他检索方式,收集POEMS综合征系统性疗法的随机对照试验(RCT)、非RCT、病例对照研究、队列研究等文献,采用Stata 15.1 软件进行单组率Meta分析、敏感性分析和发表偏倚分析.结果 共纳入 14 项研究,共计 794 例POEMS综合征患者.Meta分析结果显示:MD方案、免疫调节剂及ASCT用于治疗POEMS综合征的血液学反应率为0.800(95%CI=0.715～0.874),血管内皮生长因子(VEGF)反应率为0.872(95%CI=0.751～0.962),神经系统反应率 0.796(95%CI=0.603～0.941),≥3 级不良反应发生率为 0.108(95%CI=0.000～0.309),末次随访时的存活率为0.940(95%CI=0.908～0.966),末次随访时的复发率为7.2%(95%CI=0.013～0.160),5年总生存率为0.917(95%CI=0.893～0.941).亚组分析显示:血液学反应率方面,以上三种疗法分别为 0.806、0.726、0.830;VEGF反应率方面,三者分别为 0.958、0.887、0.800;神经系统反应率方面,三者分别为 1.000、0.642、0.926;末次随访时的存活率方面,三者分别为 1.000、0.978、0.908.敏感性分析显示,在逐一剔除文献后,所得结果未受到明显影响,提示本研究结果稳健.采用Egger's检验评估发表偏倚风险,经过Egger's检验,血液学反应率(P=0.777)、VEGF反应率(P=0.981)、神经系统反应率(P=0.060)、≥3 级不良反应发生率(P=0.117)、末次随访时的存活率(P=0.088)及末次随访时的复发率(P=0.885)均不存在发表偏倚.结论 在POEMS综合征全身性系统性治疗中,血液学反应率方面,MD方案、免疫调节剂及ASCT的治疗反应率均佳,尤其是MD方案和ASCT神经系统反应率更高,但RD方案3 级以上不良反应较低,有利于长期治疗.因此,RD方案可作为POEMS综合征患者的一线治疗选择,对于年轻可耐受患者,推荐RD方案诱导治疗后接受大剂量马法兰治疗并进行ASCT.