摘要背景 卡非佐米自2022年在我国上市以来,已在复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者中广泛应用,但目前该药在我国多发性骨髓瘤(MM)患者中的临床有效性及安全性研究不足.目的 探讨卡非佐米治疗MM的临床疗效与安全性.方法 纳入 2022 年 3 月—2023 年 9 月四川省人民医院接受至少 2 个疗程卡非佐米治疗的 53 例MM患者为研究对象,收集患者的基线资料,患者均采用以卡非佐米为基础的方案进行治疗,以研究对象首次使用卡非佐米的时间为随访起点,以死亡、疾病复发或随访结束为随访终点,通过门诊、住院复查或使用电话对患者进行随访,每2个月随访1次,并记录严格意义的完全缓解(sCR)、完全缓解(CR)、非常好的部分缓解(VGPR)、部分缓解(PR)以及发生不良反应患者例数,计算总缓解率(ORR)、≥VGPR率、最佳ORR和最佳≥VGPR率,评估临床疗效;根据患者的治疗线数、髓外病变、Durie-Salmon(DS)分期、国际分期系统(ISS)、肾功能、心血管疾病进行亚组间疗效分析;采用Kaplan-Meier法绘制患者无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)生存曲线进行生存分析,生存曲线的比较采用Log-rank检验.结果 治疗 2 个疗程后,53 例患者中PR为 17 例(32.1%),VGPR为 11 例(20.8%),CR为4例(7.5%),sCR为8例(15.1%),ORR为75.5%(40/53).总体疗效评估显示,最佳ORR为84.9%(45/53),最佳≥VGPR率为 71.7%(38/53).一线用药组、首次复发用药组与三线及以上用药组总体临床疗效比较,差异无统计学意义(P>0.05);三组患者PFS生存曲线比较,差异有统计学意义(P<0.05);三组患者OS生存曲线比较,差异无统计学意义(P>0.05);mSMART标危组与高危组、DS分期Ⅰ～Ⅲ组、ISS分期Ⅰ～Ⅲ组、有髓外病变组与无髓外病变组、有心血管疾病组与无心血管疾病组、肾功能正常组与异常组之间临床疗效、PFS、OS生存曲线比较,差异均无统计学意义(P>0.05).53 例患者中感染患者 8 例(15.1%),血压升高、心律失常、心衰加重等不良反应患者7 例(1.2%),恶心、呕吐等胃肠道不良反应患者 3 例(5.7%),肝功能损害患者 1 例(1.9%),肾功能损害患者 1例(1.9%).不良反应发生率为 37.7%(20/53).结论 以卡非佐米为基础的化疗方案具有较好的临床疗效,且安全性高,可作为多发性骨髓瘤患者治疗的优选方案.