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选择性心肌肌球蛋白抑制剂治疗肥厚型心肌病有效性和安全性的Meta分析

Efficacy and Safety of Selective Cardiac Myosin Inhibitors in the Treatment of Hypertrophic Cardiomyopathy:a Meta-analysis

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摘要背景肥厚型心肌病(HCM)为遗传性疾病,主要表现为左心室流出道梗阻和心肌非对称性肥厚,易引起心源性猝死和恶性心律失常,目前临床药物治疗虽然可以不同程度地缓解症状,但并非特异性治疗方法.随着新型靶向药物心肌肌球蛋白抑制剂治疗HCM的临床研究增加,目前暂缺乏该药物疗效的系统评价.目的评价心肌肌球蛋白抑制剂治疗HCM的疗效和安全性.方法计算机检索PubMed、EmBase、Cochrane Library、Web of Science、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网和中国生物医学文献服务系统,从建库至 2023-11-09 有关心肌肌球蛋白抑制剂(包括Mavacamten和Aficamten)治疗HCM患者的随机对照试验(RCT).使用RevMan 5.4.1 软件进行数据处理.结果共纳入 6 篇RCT[5 篇Mavacamten相关(4 篇原始研究、1 篇亚研究),1 篇Aficamten相关],共 544 例患者.Meta分析结果显示,相比于安慰剂,心肌肌球蛋白抑制剂组主要终点事件显示:静息状态下左心室流出道(LVOT)峰值梯度压差(SMD=-1.24,95%CI=-1.44～-1.04,P<0.000 01)、Valsalva动作下LVOT峰值梯度压差(SMD=-1.37,95%CI=-1.57～-1.17,P<0.000 01)较基线降低,同时美国纽约心脏病学会(NYHA)心功能分级改善≥1 级(RR=2.22,95%CI=1.77～2.78,P<0.000 01);次要终点心肌标志物N-末端脑钠肽前体(NT-proBNP)(SMD=-1.28,95%CI=-2.25～-0.30,P=0.01)、心肌肌钙蛋白(SMD=-0.68,95%CI=-1.32～-0.04,P=0.04)均降低,堪萨斯城调查表临床评分(SMD=0.42,95%CI=0.07～0.78,P=0.02)改善,达到复合终点事件人数比例上升(RR=1.92,95%CI=1.28～2.88,P=0.002),进一步行室间隔减容治疗(SRT)或符合SRT的指南人数减少(RR=0.29,95%CI=0.22～0.39,P<0.000 01);超声心动图参数:心肌肌球蛋白抑制剂能改善左心室质量指数(LVMI)(SMD=-0.82,95%CI=-1.45～-0.18,P=0.01),使左心房容积指数下降(LAVI)(SMD=-0.58,95%CI=-0.90～0.27,P=0.000 3),同时会降低左心室射血分数(LVEF)(SMD=-0.46,95%CI=-0.65～-0.27,P<0.000 01).在安全性指标方面,心肌肌球蛋白抑制剂组至少 1 例不良事件的发生率高于安慰剂组(RR=1.12,95%CI=1.02～1.22,P=0.02),其余指标严重不良事件(RR=1.14,95%CI=0.62～2.07,P=0.67)、心房颤动(RR=1.27,95%CI=0.45～3.58,P=0.65)、恶心(RR=1.77,95%CI=0.52～6.04,P=0.36)、头晕(RR=1.88,95%CI=0.75～4.71,P=0.18)、疲乏(RR=1.35,95%CI=0.51～3.63,P=0.55)等安全性结局与安慰剂组比较,差异无统计学意义.结论心肌肌球蛋白抑制剂可以改善HCM患者的LVOT峰值梯度压差、提高NYHA心功能分级、降低心肌标志物、改变患者心脏结构、提高患者生活质量,且安全性相对较高,对于HCM患者提供临床益处,但可能会降低LVEF.