摘要背景 靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞在复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的临床研究中显示较好的临床疗效,但目前关于其对中国RRMM患者的疗效与安全性的证据较少.目的探讨靶向BCMA CAR-T细胞治疗中国RRMM患者的安全性及有效性.方法 计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网数据库,筛选自建库至 2024 年 5 月已发表的关于靶向BCMA CAR-T细胞治疗中国RRMM患者的研究,由 2 名研究者独立筛选文献、提取资料并对纳入研究进行偏倚风险评价.以疗效指标、安全性指标及预后指标等为主要结局指标,采用Stata 16.0软件进行Meta分析.结果 共纳入18项研究,包括690例患者.Meta分析结果显示:靶向BCMA CAR-T细胞治疗RRMM患者的总反应率为86%(95%CI=76%～94%),严格的完全缓解率为 67%(95%CI=58%～75%),完全缓解率为 54%(95%CI=44%～65%),非常好的部分缓解率为 16%(95%CI=8%～24%),部分缓解率为 17%(95%CI=13%～22%).细胞因子释放综合征(CRS)发生率为 76%(95%CI=56%～92%),3级及以上CRS发生率为16%(95%CI=8%～26%).白细胞减少率为91%(95%CI=74%～100%),3 级及以上白细胞减少率为 70%(95%CI=47%～90%).中性粒细胞减少率为 82%(95%CI=54%～99%),3 级及以上中性粒细胞减少率为 74%(95%CI=52%～92%).血小板减少率为 81%(95%CI=64%～95%),3 级及以上血小板减少率为54%(95%CI=37%～70%).贫血率为78%(95%CI=44%～99%),3级及以上贫血率为55%(95%CI=38%～70%).免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)率为13%(95%CI=4%～24%),3级及以上ICANS率为0(95%CI=0～2%).1 年内死亡率为 3%(95%CI=1%～7%),2 年及以上死亡率为 35%(95%CI=10%～66%).1 年内复发或进展率为 35%(95%CI=19%～52%),2年及以上复发或进展率为35%(95%CI=18%～54%).1年内病情稳定率为60%(95%CI=34%～83%).1 年内无进展生存率为 52%(95%CI=44%～60%).6 个月内总生存率为 90%(95%CI=76%～99%),1 年及以上总生存率为 74%(95%CI=66%～80%).结论 靶向BCMA CAR-T疗法对中国RRMM患者有效且安全,但是存在纳入研究样本量较少、质量不一等问题,需要进行更大规模的研究和更高质量的随机对照试验进一步验证.