基于链接校正技术检测细胞膜穿透肽介导的寡核苷酸入胞的研究进展
Characterization of cellular internalization pathways for cell-penetrating peptides-mediated oligonucleotide delivery based on splice correction assay
摘要寡核苷酸(oligonucleotides,ONs)是一类大小不超过20个碱基的短链核苷酸,它已用于家族遗传病及癌症的治疗,显示出巨大的应用前景.但寡核苷酸入胞效率低下,严重影响其治疗效果,成为其临床使用的最大障碍.细胞膜穿透肽(cell-penetrating peptides,CPPs)是一种能够以既不影响生物活性分子的活性也不会损伤细胞的方式携带货物入胞的运载工具,是非常理想的ONs运载工具.但CPPs的入胞能力参差不齐,需要具体考量选择何种CPPs作为ONs的载体.目前已有各种定性、定量评估CPPs细胞转导能力的策略,其中最经典的评价手段是荧光分析法.但鉴于其容易出现假阳性结果的现实情况,特别推荐将其与链接校正ONs相结合进行应用,以更准确的分析CPPs-ONs入胞情况.
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