摘要由美国重症肌无力基金会(MGFA)的医学科学建议委员会(MSAB)组成工作组,于2010年在美国和2011年在意大利召开专家共识会议讨论重症肌无力(MG)临床试验的问题,与会代表包括来自美国和欧洲的神经科医生、统计学家、企业界代表、MG患者以及MGFA和欧洲重症肌无力协会的平民代表.会议总结以往的MG临床试验存在的问题包括:(1)大多数试验入组患者的病情发展较预期明显缓慢;(2)单独使用泼尼松改善肌无力症状的疗效可能比预期明显,所以较难发现联用免疫抑制剂而产生的疗效;(3)为减少激素剂量,大多数的临床试验时间过短,难以发现疗效;(4)入组标准太窄,在结果推广时会产生困难;(5)预后指标不够敏感或定义的太窄以至于无法发现重要的临床效应.
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