换一批以加速创新药品可及性为目的的药学研发及监管工具介绍与案例分析
Regulatory Landscape and Case Studies on CMC Tools Supporting Early Access Programs
摘要为助力创新药品的加速研发,解决未被满足的医疗需求,中国、美国和欧盟的药品注册管理法规均设立了加速申报途径,提高了公众用药的可及性和应对突发公共卫生事件时医药供应的保障能力和管理效率.但相关产品的药学研发仍面临不能在有限时间内完成满足传统新药上市申请需要的全部研究和数据等挑战.为此,美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)与工业界开展了系列研讨,并发布了一系列指南和工具等文件,为加速申报途径产品的药学研发提供了灵活性.例如,通过先验知识、风险评估、创新的工艺验证策略等工具,将部分研究和数据的递交后置,并结合批准后变更管理方案(PACMP)等上市后变更工具,在控制风险的同时,可显著加快有临床价值的创新药物上市.本文通过对EMA和FDA发布的2个重要文件进行总结,以及化学药品、抗体类生物制品和抗体偶联药物申报的实际案例分析,说明灵活性并非等同于减少药学研究和(或)需要递交的数据,而是通过科学工具和策略实现临床获益与风险的平衡.创新药全球同步递交的进程才刚刚开始,期望本文能为我国加速药学研发技术指导原则的研究制定及后续落地实施提供参考,助力解决药学研发和注册环节等方面的挑战,进而推动全球创新药物在我国实现同步研发和上市.
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关键词
加速路径工艺验证先验知识药学研究风险评估药学全球同步递交accelerated pathwaysprocess validationprior knowledgepharmaceutical developmentrisk assessmentchemistry,manufacturing and controls(CMC)global simultaneous submission
分类号
R95（药事组织）
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1673-5390.2025.05.007
发布时间
2025-07-11（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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