换一批摘要横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma,RMS)是最常见的儿童软组织肉瘤,具有高度异质性和强侵袭性.RMS的发生发展涉及多种表观遗传调控机制,包括DNA甲基化、组蛋白修饰、染色质重塑以及非编码RNA调控等.这些表观遗传变化通过调节基因表达和关键信号通路影响肿瘤的发生、维持、转移和耐药等表型.典型的表观遗传调控靶点包括BET家族蛋白、组蛋白去乙酰化酶和EZH2,基于这些靶点开发的表观遗传学药物已在临床前研究和早期临床试验中展现出良好的活性.此外,联合治疗策略日益受到关注,例如EZH2 或HDAC抑制剂与化疗、分化诱导剂或免疫检查点抑制剂联用,可增强疗效并克服耐药.未来研究方向包括依托多组学整合策略和前沿技术,突破现有模型和数据的局限,以揭示RMS表观遗传调控的新机制.通过结合精准医学和多组学结果,可以识别新的生物标志物和潜在靶点,为个体化表观遗传治疗策略的制定提供依据,从而改进儿童RMS的诊疗效果.
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关键词
横纹肌肉瘤表观遗传学组蛋白修饰染色质重塑靶向治疗rhabdomyosarcoma(RMS)epigeneticshistone modificationchromatin remodelingtar-geted therapy
分类号
Q75（分子遗传学）
栏目名称
DOI
10.13865/j.cnki.cjbmb.2025.11.1303
发布时间
2026-01-19（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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