应用体细胞基因转移技术建立的遗传性极度高血脂小鼠模型
Rescue of a Lethal Mouse Model of Extreme Hypertriglyceridimia by Somatic Gene Transfer of a Beneficial LPL Mutant Gene
摘要目的利用体细胞脂蛋白脂酶(lipoprotein lipase,LPL)有益变异体基因转移方法,救治原本在出生后两天内全部死亡的LPL基因敲除纯合子小鼠.方法以腺病毒为载体,在初生小鼠肌肉内表达LPL基因有益突变体,观察救治存活后成年动物的表型变化.结果本法救治纯合子小鼠的成功率达到75%,大大高于以野生型LPL基因救治的国外研究.存活的成年纯合子小鼠表现为极度高脂血症.结论利用LPL基因突变体进行体细胞基因转移可成功救治LPL基因敲除纯合子小鼠,并建立了极度高脂血症动物模型.
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