摘要目的:观察补髓生血颗粒治疗慢性再生障碍性贫血(CAA)患者的临床疗效及骨髓单个核细胞(BMNC)中Ras同源基因家族成员(Rho)-鸟苷酸三磷酸酶(GTP)相关酶类如细胞分裂周期蛋白(CDC42),Ras相关的C3肉毒杆菌毒素底物(Rac)以及Rho家族成员A(Rho A)的蛋白表达.方法:将134例CAA患者按随机数字表法分为试验组67例和对照组67例,另设20名健康志愿者作为正常对照组.试验组采用补髓生血颗粒治疗,对照组采用再造生血片治疗,两组疗程均为6个月.观察治疗前后临床疗效、中医症状积分、中医证候疗效、外周血、骨髓增生程度变化,采用Western-blot方法检测CAA患者治疗前后BMNC中Rho-GTP相关酶类(CDC42,Rho A,Rac)的蛋白表达.结果:试验组临床疗效及中医证候疗效均优于对照组(均P＜0.05);经治疗后,两组中医症状平均积分及外周血均明显改善(P＜0.05),试验组中医症状平均积分及外周血白细胞计数(WBC)及血红蛋白含量(HGB)的改善优于对照组(均P＜0.05),两组血小板计数(PLT)改善程度无显著性差异;两组骨髓象改善比较无显著性差异;两组治疗前CDC42,Rho A,Rac的相对蛋白含量表达均低于正常对照组(均P＜0.05),治疗后两组CDC42,Rho A和试验组中Rac的相对蛋白含量表达明显升高(均P＜0.05),而对照组中Rac的表达较治疗前无明显变化,两组治疗后CDC42,Rho A,Rac仍低于正常对照组(均P＜0.05),且试验组CDC42及Rac的表达改善优于对照组.结论:补髓生血颗粒治疗CAA疗效显著,且一定程度上能改善CAA患者的骨髓造血功能.CAA患者BMNC中Rho A,CDC42及Rac的蛋白均表达异常,提示Rho GTP酶异常表达可能与CAA发病相关,补髓生血颗粒可能通过调节Rho-GTP相关酶类CDC42,Rho A,Rac的表达来改善造血干细胞与造血微环境调节进而改善其骨髓造血功能.