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依库珠单抗治疗高疾病活动状态阵发性睡眠性血红蛋白尿症后持续贫血原因分析

Analysis of persistent anemia following Eculizumab treatment in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients with high disease-activity status

摘要目的分析依库珠单抗治疗高疾病活动状态阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)患者持续贫血原因.方法前瞻性登记在中国贫血东部协作组(Chinese Eastern Collaboration Group of Anemia,CECGA)数据库各医院,2023年12月至2024年12月接受依库珠单抗治疗至少6个月的33例高疾病活动状态PNH患者,分析患者持续贫血的状况及原因.结果 33例患者中,9例患者血红蛋白(Hb)＞100g/L(其中1例＞120g/L),24 例患者 Hb＜100 g/L;各有 2例(2/9,22％)、16 例(16/24,67％)合并再生障碍性贫血(22％比 67％,P=0.029).发现直接抗人球蛋白试验抗C3d阳性患者13例(13/33,39％),中位阳性时间为12(2～32)周,中位抗C3d滴度为64(16～256),7例患者C3d滴度1:64及以上.依库珠治疗后6个月,监测发现PNH克隆Ⅱ+Ⅲ型红细胞低于中性粒细胞克隆中位值17.7％(1.8％～99.7％),Ⅱ+Ⅲ型红细胞低于中性粒细胞克隆10％以上20例,5％～9％共5例,Hb高于100 g/L 各有 8 例(8/20,40％)、5 例(5/5,100％)(40％比 100％,P=0.024),其中乳酸脱氢酶(LDH)增高患者 12 例,LDH正常13例.LDH增高患者12例均为PNH克隆Ⅱ+Ⅲ型红细胞比例低于中性粒细胞克隆10％以上,LDH增高患者中Hb高于 100g/L有3例(3/12,25％),LDH正常患者中 Hb高于 100g/L有 10例(10/13,77％)(25％比77％,P=0.013).3例患者发生突破性溶血,均因未及时使用依库珠单抗间隔32(15～91)d发生突破性溶血.结论依库珠单抗治疗高疾病活动状态PNH后持续贫血与合并再生障碍性贫血、血管外溶血、残留血管内溶血及突破性溶血密切相关.