摘要目的:观察CLAT方案治疗难治性急性髓系白血病(R-AML)的疗效及不良反应.方法:2013年6月至2015年10月期间,广东省人民医院采用CLAT方案治疗R-AML患者18例,中位年龄37岁(18-58)岁;男性16例,女性2例.CLAT方案:克拉屈滨(Cla)5 mg/(m2·d),d 1-5;阿糖胞苷(Ara-C)1.0 g/(m2·d),d 1-5;拓扑替康(Top)1.25 mg/(m2·d),d 1-5;粒细胞集落刺激因(G-CSF) 300μg/d,第6天直至中性粒细胞(ANC) ＞1.0×109/L.结果:18例患者中2例因早期死亡未进行疗效评估,可评估疗效的16例患者.10例(55.6％)获得完全缓解(CR),2例(11.1％)部分缓解(PR),总有效率(OR) 66.7％(12/18),4例(22.2％)未缓解(NR).CLAT化疗后,所有患者均出现重度骨髓抑制,ANC ＜0.5×109/L的中位持续时间为13(2-21)d,血小板＜20×109/L中位持续时间为12 (2-21)d,感染发生率为100％,2例因感染早期死亡,16例患者发生Ⅱ-Ⅳ级感染,均能获得有效控制.主要非血液学毒性为Ⅰ-Ⅱ度恶心、呕吐、腹泻、皮疹,经对症支持治疗后好转.CR患者预期平均OS为11.6±2.5个月(95％CI:6.7-16.64),中位OS为9.5个月;预期平均DFS为11.4±2.7个月(95％ CI:6.1-16.7),中位DFS为9.5个月;CR患者预期1年OS和DFS分别为45％和46.9％.结论:CLAT方案治疗难治性急性髓系白血病有效,患者耐受性良好,可作为桥接移植的挽救治疗方案,并为不适合使用蒽环类药物化疗的难治患者提供了新选择.