摘要目的:比较国产地西他滨与传统化疗治疗中、高危骨髓增生异常综合征的临床疗效及相关的不良反应.方法:回顾性分析本院2011年12月到2016年12月的48例初发中、高危MDS患者,其中29例患者应用传统化疗方案,19例患者采用单纯地西他滨[15 mg/(m2·d),ivgtt,d1-5]方案,比较2组治疗方案的临床疗效及相关不良反应.结果:地西他滨方案组2个疗程后总有效率(ORR)为78.9％(15/19例),其中完全缓解(CR)5例,部分缓解(PR)5例,血液学改善(HI)5例;传统化疗组2疗程ORR为65.5％(19/20例),其中CR 6例,PR 5例,HI 8例;2组2个疗程后ORR、缓解率(PR+ CR)差异无统计学意义(x2=0.458,P＞0.05;x2=0.499,P＞0.05);地西他滨方案组4个疗程后ORR 84.2％(16/19例),其中CR 5例,PR 9例,HI 2例,传统化疗组ORR为68.9％ (20/29例),其中CR 6例,PR 5例,HI 9例;2组ORR差异无统计学意义(x2=0.726,P＞0.05),但缓解率差异具有统计学意义(x2 =4.534,P＜0.05).与传统化疗组对比,地西他滨方案组总体生存(OS)及无进展生存(PFS)明显增高,并均具有统计学意义(P =0.034,P=0.003).对于不良反应,地西他滨方案组与传统化疗组之间Ⅲ-Ⅳ级血红蛋白减少发生率为52.6％ vs79.3％(P＞0.05),Ⅲ-Ⅳ级血小板减少发生率为52.6％ vs 86.2％ (P ＞0.05),Ⅲ-Ⅳ级中性粒细胞绝对值减少发生率为84.2％ vs96.6％(P＞0.05),感染发生率为26.3％ vs79.3％(P＜0.05).结论:国产地西他滨治疗中、高危MDS疗效肯定,不良反应小,值得临床推广.