摘要目的:比较大剂量甲氨蝶呤(HD-MTX)和来那度胺作为不同的预防中枢神经系统(CNS)复发策略在初治弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)中的预防疗效.方法:回顾性分析福建省立医院和福建省肿瘤医院2012年1月-2022年6月初治CNS复发高风险的DLBCL患者资料,根据预防方案将患者分为HD-MTX组和来那度胺组.每组根据CNS-IPI评分和/或睾丸累犯将患者进一步分为高危组和中危组,评估不同治疗组及危险亚组CNS无复发生存率、治疗相关不良反应,以及不同预防策略对总生存率和无进展生存(PFS)率的影响.结果:CNS复发高风险DLBCL患者共200例,其中HD-MTX组120例,来那度胺组80例.根据HD-MTX预防时间的不同将HD-MTX组患者又分为诱导化疗结束后和化疗间歇期两组,两组分别80例和40例.中位随访48(14-133)个月,HD-MTX组和来那度胺组4年CNS无复发生存率分别93.6％和90.4％(P＞0.05);4年PFS率分别为57.2％和69.4％(P＞0.05),来那度胺组PFS有改善的趋势;4年总生存率分别为68.8％和75.6％,比较差异无统计学意义(P＞0.05).进一步亚组分析显示,HD-MTX组和来那度胺组中的高危患者4年CNS无复发生存率分别为91.7％和83.4％(P＞0.05),未显示出CNS复发风险差异;而4年PFS率分别为49.5％和64.2％,比较差异有统计学意义(P＜0.05).HD-MTX组共收集248个周期进行不良反应分析,发生粒细胞减少伴感染有25个周期(占10.1％);来那度胺组在240个周期中有20个周期发生粒细胞减少伴感染(占8.3％),两组均未发生治疗相关死亡.结论:与HD-MTX相比,来那度胺联合免疫化疗在改善预后的同时可兼顾中枢预防,是一种安全、耐受性良好的中枢预防策略.