摘要目的:探讨维奈克拉联合去甲基化药物与强化疗方案治疗急性髓系白血病(AML)的疗效及安全性.方法:回顾性分析2019年1月至2024年3月在山东大学齐鲁医院德州医院接受治疗且可评估疗效的76例AML患者的临床资料,将患者分为观察组(38例)和对照组(38例),观察组接受维奈克拉联合去甲基化药物(地西他滨或阿扎胞苷)治疗,对照组接受"3+7"强化疗方案.临床观察主要终点为完全缓解(CR)、完全缓解伴血液学不完全恢复(CRi)、部分缓解(PR)、未缓解(NR)、总反应率(ORR),次要终点是总生存期(OS)及药物安全性.结果:观察组与对照组在2疗程后CR+CRi率分别为71.05％、65.79％,ORR分别为81.58％、78.95％;在对应方案全部疗程结束后观察组与对照组的CR+CRi率分别为73.68％、78.95％,ORR分别为81.58％、84.21％,两组差异均无统计学意义(P＞0.05).在1疗程后两组发生治疗后骨髓抑制比例、程度及中性粒细胞减少持续时间、血小板减少持续时间上的差异均有统计学意义(P＜0.05),而两组发生中性粒细胞缺乏伴发热的持续时间上差异无统计学意义(P＞0.05).非血液学不良反应以感染(以肺部感染为主)和胃肠道反应发生率最高.在众多不良反应中,两组仅感染及低钾血症的比较有统计学意义(P＜0.05),观察组与对照组低钾血症发生率分别为42.11％、15.79％,观察组与对照组感染率分别为73.68％、94.74％.观察组患者的中位OS为13.13(1.67-53.63)个月,对照组患者的中位OS为16.60(0.57-59.67)个月.结论:维奈克拉联合去甲基化药物组发生治疗后骨髓抑制程度低,但恢复时间长,其缓解率不亚于"3+7"强化疗,且感染率更低,但是"3+7"强化疗方案组低钾血症发生率低,且该方案明显改善患者长期结局.