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Ⅱ/Ⅲ期无缝设计二分类变量效应的估计

Point Estimator in Seamless Phase Ⅱ/Ⅲ Clinical Trials for Binary Data

摘要目的 针对二分类结果变量,探索iⅡ/Ⅲ期无缝设计的效应估计.方法 期中分析选择疗效最优的一个试验组进入二阶段,考虑早期无效终止,研究试验进入二阶段条件下的疗效无偏估计.本文基于二分类资料推导出疗效的一致最小方差无偏估计法,并比较该法与极大似然估计法及二阶段估计法的偏性和均方误差.结果 就偏性而言,二阶段估计法最小,极大似然估计法最大,一致最小方差无偏估计法稍高于二阶段估计法;就均方误差而言,极大似然估计法最小,二阶段估计法最大,一致最小方差无偏估计法稍高于极大似然估计法.结论 针对二分类资料,一致最小方差无偏估计法的偏性及均方误差相对较小,在可接受范围内,故推荐该法作为二分类资料无缝设计的效应估计方法.

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中国卫生统计

中国卫生统计

2015年32卷4期

576-579,584页

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