单倍体供者与HLA相合供者HSCT治疗儿童MDS的疗效和安全性对比

Comparative analysis of the efficacy and safety of haploidentical donor transplantation and HLA matched donor transplantation in the treatment of children with myelodysplastic syndrome

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摘要目的评价单倍体供者移植作为替代方案用于异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性.方法对2013年4月1日—2022年8月30日至苏州大学附属儿童医院接受allo-HSCT的22例儿童进展型MDS进行回顾性分析,其中全相合移植6例,单倍体移植16例.结果 22例患儿均实现中性粒细胞植入,全相合组和单倍体组中性粒细胞植入中位时间分别为移植后11(10～12)天和11(9～17)天,血小板植入中位时间分别为移植后11(8～16)天和12(7～28)天.两组aGVHD的发生率分别为50％和100％(P=0.013),Ⅱ～Ⅳ度aGVHD发生率分别为0％和81％(P=0.001),aGVHD发生时间、Ⅲ～Ⅳ度aGVHD、cGVHD、广泛型cGVHD发生率无统计学意义.单倍体组移植后围植入综合征发生率为81％,显著高于全相合组的17％(P=0.011).全相合组和单倍体组在CMV血症、EBV血症、出血性膀胱炎、肺部感染及神经系统并发症发生率上差异无统计学意义.至随访截止日期,全相合组中位随访时间为20.82(8.00～68.00)个月,单倍体组中位随访时间为21.38(2.77～69.77)个月,两组5年总体生存率分别为100％和(72.7±17.7)％,两组差异无统计学意义.结论单倍体移植与同胞全相合移植后细胞植入、严重的移植相关并发症发生率、免疫重建及长期存活率无明显差异,因此,对于无全相合供者的儿童MDS患者,单倍体供体移植可作为合适的替代方案.