克拉屈滨联合阿糖胞苷治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症疗效分析

Cladribine and Cytarabine combinations in treatment of patients with refractory and recurrent Langerhans cell histiocytic

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摘要目的分析克拉屈滨(2-CDA)联合阿糖胞苷(Ara-c)治疗儿童难治复发性朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的疗效以及毒副作用.方法回顾性分析2018年1月—2022年10月期间于首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心确诊的难治复发性LCH患儿,均采用2-CDA联合Ara-C方案化疗.结果患儿共94例,男64例,女30例,中位年龄5.38(0.45-13.61)岁.多系统受累组共78例(82.9％),危险器官受累组共32例(34.0％).初诊时61例检测了血浆BRAFV600E,阳性率49.18％;47例检测了组织BRAFv600E,阳性率78.72％.总体治疗反应率为85.1％,44.4％尿崩症好转,3年EFS为(76.7±3.4)％,2年累积进展或复发率为20.2％.骨髓抑制及消化道反应为最常见的不良反应(100％),无化疗相关死亡.发病年龄小(中位年龄＜1.63岁)、加用二线药物时年龄偏小(中位年龄＜1.82岁)、多系统受累、危险器官受累及BRAFV600E突变的患儿更易出现复发和疾病进展(P=0.016,0.001,0.043和＜0.001).结论 2-CDA联合Ara-C可作为难治复发性LCH的挽救二线方案,对LCH垂体受累改善显著.副作用主要是骨髓抑制及胃肠道反应,总体耐受程度好,安全性高,无化疗相关死亡.但远期复发率及缓解率尚需随访观察.

作者马宏浩 ^[1] 魏昂 ^[1] 张利平 ^[1] 廉红云 ^[1] 崔蕾 ^[2] 杨颖 ^[1] 王冬 ^[1] 李理 ^[1] 杜俊烨 ^[1] 张莉 ^[1] 王婵娟 ^[2] 赵云泽 ^[1] 赵晓曦 ^[2] 李志刚 ^[2] 张蕊 ^[1] 王天有 ^[1] 学术成果认领

作者单位 100045 北京,国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室儿科学国家重点学科儿科重大疾病研究教育部重点实验室 ^[1] 北京市儿科研究所血液疾病研究室 ^[2]

关键词朗格罕细胞组织细胞增生症难治复发克拉屈滨阿糖胞苷 Langerhans cell histiocytic disease refractory relapsed Cladribine Cytarabine

栏目名称论著

DOI 10.3969/j.issn.1673-5323.2024.03.003

发布时间 2024-07-23