换一批单倍体造血干细胞移植治疗儿童遗传代谢病的单中心临床研究
A single-center clinical study of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in the treatment of hereditary metabolic diseases in children
摘要目的 探讨单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)联合第三方脐血(tpUCB)或脐带血来源T调节细胞(UCB-Tregs)治疗儿童遗传代谢病(IEM)的临床疗效.方法 回顾性分析2014年7月—2022年7月在我院采用haplo-HSCT联合tpUCB或UCB-Tregs治疗32例儿童IEM的临床资料,其中18例输注tpUCB,14例输注UCB-Tregs;戈谢病15例、X连锁肾上腺脑白质营养不良7例、粘多糖贮积症5例、异染性脑白质营养不良3例和球形细胞脑白质营养不良2例.男18例,女14例,中位年龄4.7岁.预处理是基于白消安的清髓方案.预防急性移植物抗宿主病(aGvHD)方案采用环孢霉素A、吗替麦考酚酯和甲氨蝶呤.01天(01d)分别输注单倍体骨髓造血干细胞以及tpUCB或UCB-Tregs,02d输注单倍体外周造血干细胞,共回输单倍体有核细胞中位数为13.18×108/kg,CD34+细胞中位数6.63 × 106/kg.结果 粒系和巨核系植入中位时间分别是+12d和+15d.移植后+100d,Ⅰ-Ⅱ度和Ⅲ-Ⅳ度aGvHD的累积发生率分别是56.6％和26.1％.移植后1年(+1y),轻度和中度的慢性GvHD(cGvHD)累积发生率分别为21.1％和6.4％,均控制,无重度cGvHD发生.随访中位时间51个月,27例无病生存,移植相关死亡率为9.1％,5年整体生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分别为90.5％和77.4％.结论 Haplo-HSCT联合tpUCB或UCB-Tregs 可根治儿童IEM,疗效是明确的.
更多相关知识
关键词
遗传代谢病儿童单倍体造血干细胞移植第三方脐血脐带血来源T调节细胞Inborn errors of metabolismChildrenHaploidentical hematopoietic stem cell transplantationThird-party umbilical cord bloodUmbilical cord blood-derived T regulatory cells
栏目名称
DOI
10.3969/j.issn.1673-5323.2025.03.005
发布时间
2025-07-28（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
基金项目
首都临床特色应用研究（Z18110000718032）
北京亦城合作发展基金会罕见病科研课题资助公益项目（YCXJ-JZ-2022-07）
- 浏览18
- 被引0
- 下载12
相似文献
- 中文期刊
- 外文期刊
- 学位论文
- 会议论文
