换一批摘要遗传性心脏疾病是由单基因或多基因突变引发的心血管疾病,以心脏性猝死和心力衰竭为主要临床表现,现有治疗手段难以逆转其病理生理进程.基因治疗通过靶向修正致病基因突变或调控异常表达,为根治此类疾病提供了突破性策略.本文综述了遗传性心脏基因治疗的最新进展,讨论了不同递送载体及分子策略的优缺点及优化措施,进一步总结了其在遗传性心律失常与心肌病中的应用潜力,并针对递送效率-特异性平衡、动物模型局限性等挑战概述了最新的转化路径.
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DOI
10.3969/j.issn.1672-5301.2025.10.002
发布时间
2025-10-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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