换一批
换一批治疗家族性淀粉样多发性神经病变新药patisiran
A new drug for the treatment of familial amyloid polyneuropathy: patisiran
摘要patisiran是一种包裹在脂质纳米粒子中的双链小干扰RNA(siRNA),通过降低血清遗传性转甲状腺素(TTR)蛋白水平,从而稳定或改善神经病变.已于2018年8月相继被FDA和欧洲药品管理局(EMA)批准,用于TTR介导的淀粉样变性病(hATTR)Ⅰ期或Ⅱ期多发性神经病变成人患者的治疗.本文主要从该药品的作用机制、药效学、药动学、临床试验、用法用量及相关的不良反应等几个方面进行阐述.
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