2015-2020年美国加速审批与欧洲附条件批准的上市所附条件特点

Post-marketing requirements of the US accelerated approval and European conditional marketing authorization during 2015-2020

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摘要目的:描述和比较2015 年1 月1 日—2020 年12 月31 日期间,美国加速审批与欧洲附条件批准的上市所附条件.方法:通过美国和欧洲公开数据库,确定研究期间美国加速审批与欧洲附条件批准的所有药品的上市所附条件及上市后确证性临床研究.结果:2015-2020 年,美国和欧洲分别有122 和35 个获批事项通过加速审批/附条件批准上市.美国FDA对每个获批事项平均提出了 1.2 个上市所附条件,欧洲EMA平均提出了2.3 个,明显高于美国FDA(P<0.001).美国上市所附条件的目的大部分是进一步确定产品有效性(61.5%),而欧洲大部分是既要确定产品的有效性也要确定安全性(85.7%).美国和欧洲分别对54.9%和61.8%的上市后确证性临床研究要求使用替代终点作为主要终点指标,对95.1%和88.2%的上市后确证性临床研究要求使用干预,77.9%和61.8%的使用随机,63.1%和 67.7%的使用对照.美国上市后确证性临床研究报告提交时限平均为46.8 个月,≥5 年的占31.6%.欧洲的平均时限为37.5 个月,≥5 年的占21.9%.结论:在上市所附条件方面,欧洲比美国更加谨慎和保守.对于上市后确证性临床研究,美国和欧洲的要求均以随机对照试验为主,但过多地应用了替代终点.而对于上市后确证性临床研究的报告时限,美国和欧洲大部分均在5 年以内.我国可充分借鉴美国和欧洲的经验教训,进一步完善我国的附条件批准政策.

作者 张晓方 ^[1] 白雪 ^[2] 孙婉 ^[2] 王凤至 ^[2] 陈思宇 ^[3] 武阳丰 ^[4] 学术成果认领

作者单位 北京大学第一医院,北京 100034;北京大学临床医学高等研究院/临床研究所,北京 100191;北大医学-中国生物临床与监管科学联合实验室,北京 100191 ^[1] 北京大学临床医学高等研究院/临床研究所,北京 100191 ^[2] 北京大学第一医院,北京 100034 ^[3] 北京大学临床医学高等研究院/临床研究所,北京 100191;北大医学-中国生物临床与监管科学联合实验室,北京 100191 ^[4]

关键词加速审批附条件批准上市所附条件 accelerated approval conditional marketing authorization specific post-marketing requirement

分类号 R95

栏目名称 新药述评与论坛

DOI 10.3969/j.issn.1003-3734.2024.08.001

发布时间 2024-05-14