腺相关病毒载体基因治疗产品临床死亡案例死因回顾性分析

Retrospective analysis of death cause in clinical cases of adeno-associated virus gene therapy products

二维码有效期 120s

摘要利用腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体的基因治疗在过去10年间取得了巨大进展,并已实现了某些罕见遗传性疾病的治疗.然而,针对AAV衣壳抗原或转基因产物的免疫反应仍阻碍其进展.本文描述了AAV载体的结构特点,汇总了临床上发生的AAV载体携带基因治疗产品引起的患者死亡案例,详细分析了AAV载体和基因治疗产品引起免疫反应的可能作用机制及其带来的不良反应,结合这些内容探讨引起临床患者死亡的可能原因.最后提出展望,未来仍需进一步的研究以避免或减弱免疫反应带来的毒性反应,以实现基因治疗的长期表达.

作者 张燕媚 ^[1] 赵晓东 ^[2] 周长慧 ^[3] 李华 ^[4] 学术成果认领

作者单位 中国医药工业研究总院,上海201203;深圳市益诺思生物医药安全评价研究院有限公司,深圳518000 ^[1] 中国医药工业研究总院,上海201203;上海益诺思生物技术股份有限公司,上海201203 ^[2] 上海益诺思生物技术股份有限公司,上海201203 ^[3] 上海益诺思生物技术股份有限公司,上海201203;益诺思生物技术南通有限公司,南通226133 ^[4]