儿童急性淋巴细胞白血病血小板输注影响因素及疗效预测模型的构建与验证

Influencing factors and efficacy prediction model of platelet transfusion for children with acute lymphoblastic leukemia

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摘要背景血小板输注疗效影响临床诊疗效果及临床决策,目前缺乏针对急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的血小板输注后疗效的预测模型.目的构建及验证ALL患儿输注血小板后血小板校正计数增量(CCI)预测模型.设计回顾性队列研究.方法纳入2022年1月至2023年3月在重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科初诊、初治的ALL住院患儿,以2022年12月31日为入院时间节点划分为建模组和验证组.采集可能影响血小板输注疗效的变量(性别、年龄、脾大或脾亢、出血等级、贫血程度、血小板储存天数、输血前使用药物、ALL形态学、危险度分组和治疗阶段等)进行单因素COX回归和Lasso回归分析,再行多因素COX回归确定最终预测因子,构建列线图预测模型,并对模型进行区分度和校准度的预测效能检测.主要结局指标输注血小板疗效CCI列线图模型的预测效能.结果研究期间133例247例次输注血小板病例纳入本研究,建模组198例次,验证组49例次,两组变量的基线差异均无统计学意义.最终纳入性别、年龄、ALL危险度分组、输注前白细胞数、脾大或脾亢、感染情况六个因子构建列线图预测模型.在建模组中,CCI为11.4(P25)、18.5(P50)和28.2(P75)时ROC曲线下面积(AUC)分别为0.783、0.695和0.654,在验证组中分别为0.765、0.714和0.580;校准曲线显示在建模组和验证组中CCI为11.4、18.5和28.2时模型预测发生率和实际发生率基本一致.结论成功构建ALL患儿血小板CCI预测模型;利用性别、年龄、输注前白细胞数、感染情况、ALL危险度分组、脾大或脾亢建立的列线图预测模型对ALL患儿血小板输注疗效具有较好的预测效能.