换一批奥雷巴替尼治疗复发费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患儿8例病例系列报告
Olverembatinib treatment in 8 children with relapsed Philadelphia chromosome positive acute lymphoblastic leukemia:A case series report
摘要背景 儿童费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)复发后预后差,治疗棘手.奥雷巴替尼在Ph+ALL成人患者中显示出良好的疗效,但对儿童患者的疗效和安全性尚不明确.目的 评估奥雷巴替尼在复发Ph+ALL患儿中的有效性和安全性.设计 病例系列报告.方法 回顾性分析2022年1月至2024年7月在北京大学人民医院儿科住院的复发Ph+ALL患儿应用奥雷巴替尼治疗的效果、安全性和转归情况.主要结局指标 完全缓解(CR)、微小残留病(MRD)阴性、主要分子学反应(MMR)和完全分子学反应(CMR).结果 8例复发Ph+ALL患儿纳入分析,男6例,女2例,中位年龄9岁,应用奥雷巴替尼前血液学复发3例、分子学复发5例.所有患儿在应用奥雷巴替尼单药或联合化疗治疗1个周期后均为CR,血液学复发的3例患儿MRD阴性获得率100％、MMR获得率66％.分子学复发的5例患儿MRD阴性获得率、MMR获得率和CMR获得率均为100％.中位随访时间13个月,8例患儿均持续为CR,MRD阴性获得率和MMR获得率均为100％,其中CMR获得率75％,随访期间所有患儿均存活.其中,1例患儿为中枢神经系统白血病(CNSL)复发,经过奥雷巴替尼单药及鞘内注射化疗药物1次后,脑脊液MRD阴性并持续为阴性.治疗期间的相关不良反应主要与联合使用的化疗药物有关,单药奥雷巴替尼治疗未出现明显不适,1例患儿因药物不良反应停用奥雷巴替尼.结论 对于复发Ph+ALL患儿,奥雷巴替尼单药或联合化疗治疗具有良好的疗效和较高的安全性.
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关键词
奥雷巴替尼复发费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病儿童OlverembatinibRelapsedPhiladelphia chromosome positiveAcute lymphoblastic leukemiaChildren
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DOI
10.3969/j.issn.1673-5501.2025.01.003
发布时间
2025-03-24（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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