摘要目的 评估托莱西单抗治疗高胆固醇血症的经济性,为优化高胆固醇血症管理策略、合理配置医疗资源提供依据.方法 基于中国卫生体系视角,构建11种互斥健康状态的Markov转移队列模型,模拟目标患者的进展和预后.模型周期为1年,研究时限为30年.依据CREDIT系列临床试验数据设定模型状态间的转移概率,健康效用值及医疗成本参数来自统计年鉴和已发表文献.以质量调整生命年(QALY)作为健康产出评价指标,采用成本-效果分析法,分别计算在他汀类药物基础上联用托莱西单抗150 mg每2周注射1次(q2w)、450 mg每4周注射1次(q4w)、600 mg每6周注射1次(q6w)3种方案相对于对照方案(他汀类药物)的增量成本-效果比(ICER).以中国1～3倍2024年人均国内生产总值(GDP)作为意愿支付阈值(WTP),贴现率为5%.通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析及情境分析验证模型的稳健性.结果 托莱西单抗150 mg q2w方案较对照方案的ICER为235 827.73元/QALY,低于WTP(287 100元/QALY),具有一定经济性;而450 mg q4w和600 mg q6w方案相比于对照方案的ICER分别为329 498.24和318 630.51元/QALY,均高于WTP,不具有经济性.单因素敏感性分析显示,贴现率为关键影响因素.概率敏感性分析显示,在本研究设定的WTP下,托莱西单抗450 mg q4w和600 mg q6w方案具有经济学优势的概率分别为15.3%和22.4%,而150 mg q2w方案具有经济学优势的概率达85.2%.情境分析结果显示,模拟时限在5～30年内,托莱西单抗相较于对照方案的ICER逐步降低;托莱西单抗降价超过20%时,3种给药方案均具有经济性.结论 在当前中国卫生体系视角下,与单用他汀类药物相比,托莱西单抗150 mg q2w方案的联用能够改善高胆固醇血症患者的健康结局,在现有WTP下具有经济性.