摘要目的 探讨青春期女性颅外实体肿瘤患儿临床特征、预后及其生长发育情况,为提高此类患儿的治疗和管理水平提供数据支持.方法 研究纳入2010年1月-2021年12月,于首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科系统诊治的,已有第二性征发育或年龄≥13岁且＜18岁的女性颅外新发实体肿瘤患儿.对其进行临床特征及预后回顾性分析,并对存活患儿的生长发育情况进行随访.随访指标包括患儿原发肿瘤活动情况、生存情况、生长发育情况、心脏功能及运动耐量.采用Kaplan-Meier方法进行生存分析.应用SPSS统计学软件进行数据处理.正态分布的计量资料用(x)±s表示,两组比较采用t检验;非正态分布的计量资料以M(Q1,Q3)表示,采用U检验;计数资料以例(％)表示,组间比较采用x2检验;P＜0.05为差异有统计学意义.结果 共纳入64例患儿,患儿的肿瘤类型以横纹肌肉瘤(RMS)(16例,占25.0％)及尤因肉瘤为主(ES)(16例,占25.0％)为主,其余依次为非横纹肌软组织肉瘤(NRSTS)、神经母细胞瘤、骨肉瘤及其他类型肿瘤.确诊时患儿年龄10.0～17.6岁、平均(12.2±1.7)岁,中位病程4.2(1.3,6.2)个月.中位随访时间为41.0(13.2,49.4)个月,所有患者5年无事件生存率及总生存率分别为48.2％和58.0％.对39例存活患儿进行生长发育的随访调查.截止末次随访时,末次随访中位年龄为15.5(14.5,17.2)岁,身高153.2～181.0 cm,平均(165.2±5.4)cm,体质量40.0～90.0 kg,平均(54.9±12.0)kg.其中10例(25.6％)患儿消瘦,无患儿身高生长迟缓;5例(12.8％)患儿青春期发育延迟;15例(38.5％)患儿月经周期不稳定;19例(55.9％)患儿运动耐量减低.结论 青春期颅外实体肿瘤女性患儿疾病谱以软组织肉瘤为主,中位病程较长,总体预后较差.抗肿瘤治疗后可能出现消瘦、月经紊乱、青春期发育延迟及运动耐量降低等问题,应引起重视.