司替戊醇用于儿童难治性癫痫的安全性与有效性研究进展
Research progress on the safety and efficacy of stiripentol for treatment of refractory epilepsy in children
摘要约 25%的癫痫儿童经两种耐受性良好的抗癫痫发作药物联合治疗后仍不能控制发作,为药物难治性癫痫.司替戊醇(STP)是第二代抗癫痫发作药物,具有独特的药理学机制和药动学特性,通过作用于γ-氨基丁酸(GABA)能系统发挥直接抗惊厥作用,也可通过肝药酶抑制特性增强其他抗癫痫发作药物的疗效,发挥间接抗惊厥作用,其抑制乳酸脱氢酶(LDH)及神经保护作用也得到研究证实.目前,STP在国内外获批作为Dravet综合征一线治疗药物氯巴占及丙戊酸基础上的添加治疗.临床研究显示,STP作为儿童难治性非典型失神癫痫、部分性癫痫发作的添加治疗可能有效,且耐受性较好,短期不良事件主要包括神经系统反应(30%)和胃肠道反应(29%),而食欲减退(16%)和体重减轻(6%)是常见的STP长期应用不良事件,这些不良事件均呈剂量相关性,可通过减少剂量获得缓解.
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