摘要目的 探讨基于miR-874-3p/SMAD3信号通路分析来曲唑联合生长激素治疗大骨龄矮小症的作用机制.方法 回顾性分析武汉市第八医院儿科2021年1月至2024年2月收治的80例大骨龄矮小症的病历资料,均为男童,根据治疗方法的差异分为研究组(n=41)和对照组(n=39),对照组给予生长激素治疗,研究组在对照组的基础上联合来曲唑治疗.比较两组患儿治疗前后的骨代谢指标[血清骨钙素、骨碱性磷酸酶、β-胶原降解产物(β-CTX)]、生长指标(身高、骨龄、生长速度)、血糖指标(血糖、糖化血红蛋白)、血清胰岛素样生长因子1、胰岛素样生长因子结合蛋白3水平及miR-874-3p/SMAD3信号通路相关mRNA,并统计两组不良反应发生情况.结果 研究组治疗后的身高、骨龄、生长速度、骨钙素、骨碱性磷酸酶、胰岛素样生长因子1、胰岛素样生长因子结合蛋白3水平、miR-874-3pmRNA、SMAD3 mRNA、β-CTX[分别为(122.70±2.62)cm、(8.52±0.33)岁、(9.13±2.06)cm·年-1、(85.96±13.09)μg·L-1、(172.98±39.20)μg·L-1、(168.52±15.06)ng·mL-1、(6.87±0.72)μg·mL-1、(1.63±0.21)、(1.85±0.30)、(0.43±0.10)μg·L-1]均优于对照组[分别为(117.09±7.13)cm、(8.12±0.76)岁、(7.16±1.85)cm·年-1、(72.09±12.51)μg·L-1、(131.09±35.02)μg·L-1、(151.08±13.96)ng·mL-1、(6.15±0.60)μg·mL-1、(1.30±0.23)、(1.53±0.36)、(0.62±0.16)μg·L-1](t=4.716、3.079、4.492、4.840、5.031、5.365、4.846、6.707、4.328、6.403,均P<0.05).两组患儿血糖、糖化血红蛋白以及不良反应发生率比较差异无统计学意义(P>0.05).结论 来曲唑联合生长激素可有效改善大骨龄矮小男童骨代谢和胰岛素样生长因子1、胰岛素样生长因子结合蛋白3水平,促进患儿生长发育,可能与调节miR-874-3p/SMAD3信号通路有关.