超声引导下鞘内注射诺西那生钠治疗儿童脊髓性肌萎缩症
Ultrasound-guided intrathecal injection of nusinersen sodium for treating spinal muscular atrophy in children
摘要脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)是以近端肢体进行性肌无力及肌萎缩为主要特征的常染色体隐性遗传病,多由5q13运动神经元存活基因(survival motor neuron gene,SMN)1 突变或缺失导致,是儿童最常见的神经肌肉病[1].
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栏目名称
专论
DOI
10.13929/j.issn.1003-3289.2024.02.007
发布时间
2024-03-14
基金项目
湖北省科技计划重点研发项目
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