摘要目的 探讨评估我国药品生产企业(简称药企)化学创新药研发项目的基准指标.方法 收集我国药企在 2017 年 1 月 1 日至2023 年 12 月 31 日开展的化学新药(含创新药与改良型新药两类)研发项目数据,从药品类型、企业研发实力、所属疾病领域、与已有研究对比等维度分析创新药研发项目的阶段成功率与批准可能性.结果 纳入我国 995 家药企的化学新药,共 2 008 个品种,涉及4 068 个项目.2 008 个新药品种中有 1 595 个创新药,413 个改良型新药;4 068 个项目中,有 3 281 个创新药,787 个改良型新药.药品类型维度,创新药研发项目从临床试验Ⅰ期到批准上市的可能性为 12.69%,低于改良型新药研发项目的 31.01%,且两者阶段成功率趋势相反;企业研发实力维度,头部企业的创新药研发项目上述可能性为 17.72%,高于非头部企业的 11.84%,且头部企业在临床申请和临床试验Ⅲ期阶段的阶段成功率均高于非头部企业;适应证维度,肿瘤类药物的研发热度最高,但上述可能性最低仅有 8.34%,各类药阶段成功率以临床试验Ⅰ期差异最大.与已有研究的对比发现,对于中美两国药企在全球研发的化学创新药,我国企业创新药研发项目上市可能性为 12.7%,与美国的 12.0%基本持平;但在临床试验Ⅱ期阶段的阶段成功率高于美国(47.2%比 36.4%).结论 不同维度的阶段成功率与批准可能性能体现我国创新药物研发的总体特征,可作为衡量创新药研发成效的基准指标,辅助政策制定与企业决策.基于此,政府可对罕见病类的药物研发制订更多激励政策;企业也可识别临床需求,结合自身特点和优势制订研发方向与战略规划;从而进一步助力我国药企化学创新药研发进程.