摘要目的:系统评价伊沙佐米治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的有效性和安全性.方法:检索主要的中英文数据库,检索时间为建库至 2023 年 4 月 10 日,选取关于伊沙佐米治疗RRMM的临床随机对照试验(研究组患者采用含有伊沙佐米的联合治疗方案,对照组患者采用不含伊沙佐米的联合治疗方案).由 2 名研究者独立筛选文献,提取资料和评价文献质量,采用Stata 13.0 软件进行Meta分析.结果:共纳入5 项随机对照试验,涉及1 071 例患者.(1)有效性的Meta分析结果显示,与对照组比较,研究组方案可显著提高总体缓解率(ORR,RR=1.12,95%CI=1.03～1.22,P=0.009)和≥非常好的部分缓解(≥VGPR)率(RR=1.22,95%CI=1.04～1.43,P=0.016),上述差异均有统计学意义;然而,研究组方案不能延长中位总生存期(OS)和中位无进展生存期(PFS),两组患者中位OS(HR=0.97,95%CI=0.62～1.53,P=0.91)和中位PFS(HR=0.84,95%CI=0.62～1.14,P= 0.26)的差异均无统计学意义.亚组分析结果显示,与对照组比较,伊沙佐米+来那度胺+地塞米松(IRD)方案可显著延长中位PFS,差异有统计学意义(HR= 0.71,95%CI= 0.58～0.88,P= 0.001).(2)安全性方面,研究组与对照组患者≥3 级不良事件(AE)、AE导致剂量减少和终止治疗的发生率比较,差异均无统计学意义(P>0.05).结论:现有研究显示,伊沙佐米治疗RRMM患者的安全性良好,在提高ORR和≥VGPR率方面疗效显著,其中IRD方案可能与PFS延长有关,但伊沙佐米不能延长OS.