摘要目的 评价芪参益气明目方治疗气虚血瘀证m.3460G>A型Leber遗传性视神经病变(LHON)的临床疗效。方法 纳入2016年12月—2024年12月就诊于北京中医药大学东方医院眼科经线粒体基因检查确诊为m.3460G>A型LHON的气虚血瘀证患者病历资料16份(32只眼)。观察最佳矫正视力(BCVA)时，将病程时间≤12个月的病例资料分为A组9例(18只眼)，病程时间>12个月的病例资料分为B组7例(14只眼)。观察视野指数[平均缺损(MD)、平均光敏感度(MS)]时，根据选用程序不同，分为 Gtop组和LVC组各8例(16只眼)。收集患者临床资料建立数据库，对患者治疗前后的BCVA、视野指数及视网膜神经纤维层(RNFL)厚度进行比较并进行相关性分析。结果(1)BCVA:16例患者治疗后 BCVA 较治疗前提高，差异有统计学意义(t=3.111，P=0.002)。2组治疗后BCVA均较治疗前提高，差异均有统计学意义(tA组=2.324，P=0.020;tB组=2.251，P=0.024);治疗前A组BCVA低于B组，差异有统计学意义(t=2.749，P=0.005);治疗后2组BCVA及BCVA变化量比较，差异无统计学意义(P>0.05)。(2)MD:16例患者治疗后平均MD低于治疗前，差异有统计学意义(t=4.651，P=0.000)。Gtop组和LVC组治疗后MD均低于治疗前，差异均有统计学意义(tGtop=3.036，P=0.008;tLVC=3.559，P=0.003)。2组间比较，Gtop组治疗前和治疗后 MD 均低于 LVC 组，差异均有统计学意义(t治疗前=2.326，P=0.027;t治疗后=2.586，P=0.015)。(3)MS:16例患者治疗后平均 MS高于治疗前，差异有统计学意义(t=4.218，P=0.000)。Gtop组和LVC组治疗后MS均高于治疗前，差异均有统计学意义(tGtop=2.528，P=0.023;tLVC=3.546，P=0.003)。2组治疗前、后MS及变化量比较，差异均无统计学意义(均P>0.05)。(4)RNFL厚度:治疗前后盘周平均及下、上、鼻、颞各象限RNFL厚度比较，差异均无统计学意义(均P>0.05)。(5)BCVA相关性分析:BCVA（LogMAR）与年龄呈正相关，与病程呈负相关，差异均有统计学意义(r年龄=0.383，P=0.030;r病程=-0.450，P=0.010);而BCVA与MD、MS、平均RNFL厚度不具有相关性，无统计学意义(P>0.05)。(6)BCVA多因素回归分析:病程对视力的影响具有统计学意义(t=4.402，P=0.000)，而年龄、MD、MS对视力的影响，差异均无统计学意义(P>0.05)。结论 芪参益气明目方可一定程度上提高m.3460G>A型LHON患者的BCVA及MS值，降低MD值，有效改善视功能。